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唐獎生技醫藥系列報導1(中央社記者陳至中台北19日電)第二屆唐獎生技醫藥獎由法、美3名科學家共享,他們發展出的「CRISPR/Cas9」系統,成為突破性的基因編輯平台,帶動一整代的科學研究,被視為基因體研究史上最偉大的突破之一。

生技醫藥獎得主包括法國科學家伊曼紐?夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、美國科學家珍妮佛?道納(商場Jennifer A. Doudna)、以及年僅33歲的美籍華裔張鋒3人。

人類的基因體非常複雜,一絲結構缺失或表現異常,就可能釀成疾病。一直以來,科學家都想透過修正特定基因,達到治病的效果。

然而人類基因有30億組鹼基對,想要編輯特定基因,就像「大海撈針」般,最初科學家使用的工具不夠精準,且實驗過程漫長、經費昂貴,因而不斷「卡關」。但「CRISPR/Cas9」的發展突破了限制,自2012年以來,全球上千間實驗室都利用此平台,快速進行生物細胞遺傳工程實驗。

這項革命性的發展,並非完成於一限時人之手,但唐獎生醫獎得主3人功不可沒。「CRISPR/Cas9」是一種存在於細菌的後天免疫系統,在第一次消滅外來入侵的病毒後,會切下它們的一些基因片段,收入自己得資料庫中,之後再遭受同樣的攻擊,便能迅速辨識敵人,實施「精準打擊」。

科學家致力於解開「CRISPR/Cas9」的神秘機制,夏彭提耶率先發現有兩種RNA負責將Cas導向目標DNA,就像是「GPS導航系統」。和她合作的道納,則發現這兩種RNA可以嵌合在一起,形成單鏈引導RNA去找尋目標基因。兩人一同發展出的系統,大幅簡化實驗步驟,讓基因編輯更有效率。

然而,她們很快就出現競爭對手,幾乎是在同一時期,張鋒也在麻省理工學院對Cas9系統進行獨立的改良實驗。他率先在哺乳類和人類細胞進行基因體編輯,更進一步改良同時編輯多個基因、同精選優惠源性基因修復的實驗辦法,讓「CRISPR/Cas9」應用面大開。

3人的研發成果擁有無限潛力,中央研究院院士龔行健形容,如果基因體是一串30億顆珍珠的項鍊,「CRISPR/Cas9」好比是一副擁有GPS導航系統的剪刀,可以精準地挑出特定的某一顆來剪。包括愛滋病等疾病,都有可能據此找到解方。

一些科學家相信,「CRISPR/Cas9」的成就遲早可以得到諾貝爾獎,而被視為「東方諾貝爾」的唐獎,則早一步於今年給予肯定。

有趣的是,由於率先搶得相關專利,張鋒與另一組人道納、夏彭提耶,在專利戰上打得火熱。唐獎則選擇同時肯定3人的貢獻,認為這個革命性的編輯平台,將大幅改革生醫研究和疾病治療的策略。1050619

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